在2020年12月28日国家医保局公布的新版国家医保目录中，由正大天晴药业集团自主研发的口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）安罗替尼（商品名：福可维®）被成功纳入，不仅非小细胞肺癌（NSCLC）适应证成功续约，其治疗小细胞肺癌（SCLC，适应证：既往至少接受过2种化疗方案治疗后进展或复发的小细胞肺癌患者）和软组织肉瘤（STS，适应证：腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤以及既往至少接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的其他晚期软组织肉瘤患者）的相应适应证也被正式纳入国家医保目录。将进一步扩展靶向治疗受益人群，并服务更多肿瘤患者。
为此，本刊特邀广东省人民医院吴一龙教授，探讨安罗替尼进入医保的实际意义，介绍安罗替尼在肺癌领域中的最新研究进展并展望未来应用前景，邀您共赏。
安罗替尼三大适应证纳入医保目录：利于国计民生的福音
Q、您认为本次安罗替尼治疗NSCLC、SCLC、STS的三大适应证进入医保，对患者/临床医生/相关领域来说有怎样的意义？
吴一龙教授：所谓医保，就是国家对老百姓的就医保护。通过医保报销制度使得大部分罹患疾病的人群能够看得起病、用得起药，这是关乎国计民生的重大问题。
众所周知，自主创新药物由研发到最终上市，必须要经历三个重要环节：第一，上市前临床研究，通过研究者或临床医生的共同努力，为自主创新药物的应用有效性及安全性提供高级别循证医学证据，从而令药物成功上市；第二，真实世界的规范合理用药；第三，在国家医保局的监督管理下，将部分药物的治疗费用纳入医保报销目录，以减轻患者的用药负担。三大环节缺一不可，环环相扣，共同决定了一种新药的实际治疗价值。
既往研究与临床实践均证明，安罗替尼在NSCLC、SCLC与STS的相关适应证中发挥了很好的治疗作用。如今其三大适应证成功纳入医保目录，更是体现了国家政府与党中央对国计民生的高度重视，并通过降价，有效减轻了临床医生与患者的用药顾虑。因此，这是一则绝对的利好消息。
初探，安罗替尼加入或为一线EGFR-TKIs治疗耐药的NSCLC患者提供新选择
Q、能否请您介绍一下您所在团队正在开展的安罗替尼相关临床研究以及您的实际用药体会？
吴一龙教授：作为一种小分子多靶点抗血管生成TKI，安罗替尼的一大特点便是可与多种治疗手段联合应用。虽然前期研究已证明，安罗替尼单药在NSCLC和SCLC的治疗中均发挥了值得肯定的作用，但单药疗效毕竟有限。因此我们更希望着眼于安罗替尼在肺癌领域中的联合用药方案，探讨其在特定情况下的治疗价值。也正是在此背景下，我们开展了“安罗替尼联合EGFR-TKIs治疗EGFR-TKIs获得性耐药的局部晚期/晚期NSCLC的开放、单臂、多中心、探索性临床研究”，旨在评价安罗替尼联合EGFR-TKIs治疗一线EGFR-TKIs应用获得性耐药的晚期或局部晚期NSCLC的PFS。该研究计划入组120例患者，目前正在多中心的积极配合下顺利开展，初步结果符合预期。除此以外，未来若能进一步探索安罗替尼联合免疫治疗方案在肺癌领域的疗效，将为安罗替尼的扩展应用提供更多证据。
回到临床实践。自安罗替尼于2018年获批上市，并被用于NSCLC的三线治疗以来，作为肺癌领域的一线工作者，我们已积攒了丰富的临床用药经验与治疗体会。事实上，与其他抗血管生成靶向药物相比，安罗替尼的毒副作用相对较轻。药物毒副作用是必须要引起临床医生高度重视的问题，结合个人用药体会，我认为安罗替尼10 mg剂量在大部分情况下安全可控。但也需提醒，不同患者间存在个体差异，因此在拟定治疗方案时要具体问题具体分析，提供更适合于患者个人的剂量方案。
因此，期望未来临床医生能够更好地应用安罗替尼，令在临床研究与真实世界中均有不错表现的药物物尽其用，从而惠及更多肿瘤患者。
成功后再次启程，安罗替尼联合方案将为肿瘤患者带来更多福音
Q、您对安罗替尼联合方案在NSCLC/SCLC中的探索与应用有怎样的期待？您认为未来安罗替尼还可在哪些方面推进研究以扩宽其应用适应证？
吴一龙教授：首先需要强调的是，安罗替尼的未来研究走向必定是联合治疗策略。既往大分子抗血管生成靶向药物与化疗或免疫治疗的联合已在肺癌领域中取得了非常可观的成果，而由于抗血管生成机制的差异，小分子靶向药物安罗替尼是否能够在联合方案中借鉴前者经验，获得与大分子抗血管生成药物相媲美甚至超越既往数据的治疗效果，仍需通过更多研究来证明。但我认为，安罗替尼可由以下几方面开展探索并给出答案：
第一，在总结大分子抗血管生成靶向药物的治疗经验中，探索出一条符合自身抗肿瘤特点的联合用药之路，在借鉴中完成创新甚至突破。
第二，安罗替尼在STS领域中所获得的成功对后续适应证扩展极具启发意义。众所周知，STS是一类难治性恶性肿瘤且肿瘤血管生成非常丰富，目前业内对肿瘤类型的划分越来越细致，过去较为罕见的瘤种也引发了医学研究者的高度重视。因此，对于血管生成较为丰富的少见恶性肿瘤，或可从安罗替尼治疗STS的经验中得到启发，从而展开安罗替尼在该领域中的深入探索。
第三，鉴于安罗替尼已在晚期肿瘤患者中获得了令人满意的治疗效果，那么未来是否可以将其用于局部晚期甚至早期患者？这是值得研究者进一步探讨的问题。
总的来说，安罗替尼适应证进入医保目录并非是其科研之路的结束，恰恰相反，这是探索更多适应证与更多方案可行性的开始。路漫漫其修远兮，希望安罗替尼能够在为肿瘤患者谋求治疗福音的大道上走的更快、更好、更成功！
编辑整理丨中国医学论坛报 可颂
